Kotransplantace mezenchymálních kmenových buněk a myogenních kmenových/progenitorových buněk u pacientů s Duchennovou muskulární dystrofií
Duchennova muskulární dystrofie je genetické onemocnění spojené s progresivním deficitem dystrofinu, což vede k degeneraci skeletálního svalstva. V této studii autoři testovali hypotézu, že kontransplantace z kostní dřeně získaných mezenchymálních kmenových buněk (BM-MSC) a ze svalstva získané kmenové a progenitorové buňky (SM-SPC) podaná přímo do svalu může zlepšit stav svalstva a jeho funkce u pacientů s DMD. Ve studii byli 3 pacienti s potvrzenou mutací genu pro dystrofin. SM-SPC byly získány od zdravých dárců. BM-MSC a SM-SPC byly podány současně do bicepsu u 2 pacientů a do m. gastrocnemius u 1 pacienta. Pacienti byli sledovány 6 měsíců a kontrolování pomocí EMG a hodnot kreatin kinázy. Provedla se také biopsie svalu a analýza mRNA pro dystrofin. Na EMG se projevila účinnost léčby, zvýšily se parametry motorické jednotky, a to hlavně délka, amplituda, oblast a velikost a zlepšila se mobilita. Snížila se také hodnota kreatin kinázy a normalizovaly se koncentrace prozánětlivých cytokinů. U jednoho z pacientů se také zvýšila exprese mRNA pro dystrofin. BM-MSC může podpořit proregenerační potenciál SM-SPC díky trofické parakrinní a imunomodulační aktivitě. Léčba může zlepšit stav pacientů.
Požadovaný dokument nebyl nalezen.