Kmenové buňky v léčbě hemofilie A

Hemofilie je vrozená porucha krevní srážlivosti. Vážnost nemoci je dána tím, jak moc je snížena či zcela zastavena syntéza srážecího faktoru VIII. Ten je produkován hlavně jaterními buňkami. Pacientům se tento faktor musí podávat, neboť může docházet i ke komplikacím, tj. ke spontánnímu krvácení do kloubů a jejich poškození.

Autoři získali mezenchymální kmenové buňky z jater, které mají potenciál osídlit játra. To prokázaly pokusy na játrech zvířat i lidí. Zda je ovšem možné touto léčbou omezit krvácivost u pacientů, se doposud nevědělo. Byli vybráni pacienti s hemofilií A a těmto byly aplikovány injekce do žíly obsahující kmenového buňky získané z dospělých jater. Po terapii trvající 15 týdnů došlo u pacientů ke snížení závažnosti komplikací krvácení, přestože nedošlo k nárůstu koncentrace faktoru VIII v krvi. Autoři dále sledovali, kam cestovaly podané buňky. Část se dostala do plic, část migrovala do jater a část jich také vycestovala do kloubů, které byly poškozeny hemartrózou, tj. poškozeny přítomností krve v kloubu. Došlo ke zlepšení stavu poškozených kloubů.

Autoři tedy uzavírají svou studii tím, že by bylo možné využít mezenchymální buňky získané z jater pro léčbu hemofilie A.

Biodistribution of Liver-Derived Mesenchymal Stem Cells Following Peripheral Injection in a Hemophilia a Patient