Kmenové buňky v léčbě Duchennovy svalové dystrofie, klinická studie fáze I, II
Kmenové buňky se ukazují být dobrým nástrojem v klinické praxi, stále se díky studiím dokládají nové možnosti jejich využití. V této studii se autoři zaměřili na Duchennovu svalovou dystrofii. Do studie byli vybráni 4 chlapci docházející ambulantně a 5 chlapců v neambulantní léčbě. Těmto chlapcům byly podány alogenní mezenchymální buňky získané z Whartonova rosolu. Dostali 2 dávky intraarteriálně a intramuskulárně.
Hodnotila se respirační kapacita, srdeční činnost a svalová síla.
U všech pacientů došlo ke zlepšení plicních funkcí, zvýšení svalové síly a hodnot FVC i FEV1. Nová myoblastická aktivita byla zachycena u jednoho pacienta, a to bilaterálně v m. vastus intermedius. Všichni pacienti měli také vyšší průměrnou expresi dystrofinu, a to o 20,125 %. Žádný z pacientů neudával komplikace spojené s léčbou. Autoři navíc ve svém textu velmi podrobně rozebírají výsledky každého pacienta zvlášť a svou studii uzavírají s tím, že léčba mezenchymálními kmenovými buňkami z Whartonova rosolu dárců je bezpečná a přinesla zlepšení kvality života pacientů během roku po léčbě, poté začal efekt léčby klesat. Je tedy otázkou dalšího výzkumu, jaký by byl přínos opakovaného podávání kmenových buněk.
Požadovaný dokument nebyl nalezen.