Intravitreální autologní mezenchymální kmenové buňky v léčbě retinitis pigmentosa
Retinitis pigmentosa (RP) je geneticky podmíněná degenerace sítnice, která vede k plné slepotě. Neexistuje léčba, která by proces zastavila. Možností léčby by mohly být kmenové buňky z kostní dřeně (BM-MSC). Autoři vytvořili nerandomizovanou klinickou studii, která zahrnovala 14 účastníků rozdělených do 3 skupin dle velikosti podané dávky BM-MSC (nízká, střední a jednorázová). Byly průběžně sledovány míra zánětu, nežádoucí účinky, BCVA (nejlépe korigovaná zraková ostrost), VF (zorné pole), CST (tloušťka středového podpole) a subjektivní příznaky.
Během 12 měsíců se u několika pacientů objevily mírné a přechodné nežádoucí účinky. Bylo zjištěno zlepšení BCVA v porovnání se vstupními hodnotami. Během 12 měsíců se však stav vrátil k výchozímu. VF a CST byly stabilní i po ukončení sledování a nedošlo k progresi nemoci. Dvanáct pacientů bylo sledováno déle než rok (1,5 až 7 let). U 1 pacienta se po 3 letech objevily nežádoucí účinky, které však byly zvládnutelné.
Intravitreální injektování BM-MSC se jeví jako bezpečné a potenciálně efektivní. Všechny nežádoucí účinky, které se objevily během 12měsíční sledovací periody, vyžadovaly pouze sledování, nikoli intervenci. V dlouhodobém sledování 1 pacient potřeboval chirurgický zákrok. Bylo by vhodné ve studiích dále pokračovat a zahrnout větší počet účastníků, popř. podat další dávky BM-MSC.
https://stemcellres.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13287-020-02122-7
Požadovaný dokument nebyl nalezen.