Intravenózní aplikace alogenních mezenchymálních kmenových buněk získaných z pupečníku v léčbě recesivní dystrofické epidermolysis bullosa
Recesivní dystrofická epidermolysis bullosa (RDEB) je neléčitelné onemocnění, které způsobuje kožně-slizniční fragilitu vinou mutace COL7A1 (kóduje kolagen typu VII/C7/). Autoři přinášejí výsledky I/IIa fáze studie, které sledovala bezpečnost a účinnost terapie alogenními, z pupečníku získanými mezenchymálními kmenovými buňkami (hUCB-MSC) u pacientů s RDEB. Do studie bylo zařazeno šest dospělých pacientů, kteří byli léčení třemi i.v. infuzemi hUCB-MSC každé 2 týdny. Pacienti byli sledováni následujících osm až dvacet čtyři měsíců po léčbě. Primárním sledovaným parametrem byla bezpečnost, sekundární sledované parametry zahrnovaly klinické změny, tj. vážnost nemoci, hodnocení ran, svědění, bolest a kvalita života. Dále se pak hodnotila exprese C7 a zánětlivý infiltrát kůže a markery zánětu a neuropeptidy v séru. Léčba hUCB-MSC nevedla k žádným nežádoucím reakcím, byla dobře tolerovaná. Došlo ke zlepšení klinického stavu dle Birmingham Epidermolysis Bullosa Severity Score, snížilo se množství strupů, bolest, svědění a zvýšila se kvalita života. Maximální efekt byl zachycen po padesáti dvou až sto dvanácti dnech od aplikace buněk. hUCB-MSC také polarizovaly makrofágovou populaci do M2 fenotypu a redukovaly infiltraci kůže mastocyty. Hladina sérové substance P poklesla, naopak se zvýšila exprese C7 v dermoepidermální junkci u jednoho ze šesti pacientů po padesáti šesti dnech.
Studie potvrdila, že léčba hUCB-MSC je bezpečná a přináší klinické zlepšení.
Intravenous allogeneic umbilical cord blood-derived mesenchymal stem cell therapy in recessive dystrophic epidermolysis bullosa patients
Požadovaný dokument nebyl nalezen.