Intratékální podání autologních kmenových buněk pacientům s mnohočetnou systémovou atrofií
Fáze I/II studie si kladla za cíl zjistit, zda intratékální podání mezenchymálních kmenových buněk (MSCs) může pomoci pacientům s mnohočetnou systémovou atrofií (MSA).
Byl využit dávkově eskalační režim, tedy10 až 200 milionů z tukové tkáně získaných mezenchymálních kmenových buněk bylo intratékálně aplikováno pacientům s časnou MSA. Do studie bylo zařazeno 24 pacientů. V této fázi se hodnotila hlavně bezpečnost léčby, sekundárním výstupem pak byla klinická odezva na léčbu. To bylo hodnoceno dle UMSARS (Unified MSA Rating Scale). U pacientů nebyly popsány žádné vážné nežádoucí efekty léčby, léčba byla dobře tolerovaná. U 3 ze 4 pacientů s nejvyšší dávkou se objevily bolesti končetin, což bylo dáno zesílením lumbálního nervového kořene. 6 ze 12 pacientů se střední dávkou mělo podobné příznaky, ale mírnější, v podobě přechodného diskomfortu. Četnost progrese (celkový UMSARS) byla výrazně nižší než u historické kontrolní skupiny se stejným onemocněním bez léčby kmenovými buňkami. Míra zlepšení či zpomalení progrese byla vázaná na dávku.
Studie prokázala, že podání MSC pacientům s MSA je bezpečné, dobře tolerované a může vést i ke klinické odpovědi. Vzhledem k těmto výsledkům je plánovaná další etapa studie, která by byla placebem kontrolovaná.
Zdroj: Neurology
Požadovaný dokument nebyl nalezen.