Bezpečnost a tolerance léčby Duschennovy svalové dystrofie kmenovými buňkami

Duschennova svalová dystrofie (DSD) je dědičné onemocnění, které se projevuje u chlapců, neboť je genová mutace vázaná na chromozom X. K jeho rozvoji je potřeba získat mutovaný gen od otce i matky, kteří nemusí mít žádné příznaky. Nemoc se projeví během prvních let života, kdy postupně dochází k oslabování a ztrátě svalové hmoty. Kolem 12. roku bývají nemocní upoutáni na vozík a dožívají se přibližně 30 let.

V současné době neexistuje léčba. Lékaři se domnívají, že by pacientům mohla pomoci léčba kmenovými buňkami. Tato studie vznikla pro ověření, zda je léčba DSD kmenovými buňkami bezpečná a dobře tolerovaná, aby se mohla připravit další studie, v níž by se ověřovala účinnost.

Šesti dětským pacientům byly intravenózně podány alogenní mezenchymální kmenové buňky z Whartonova rosolu, který je součástí pupečníku. Část pacientů dostala vysokou a část nízkou dávku. Pacienti byli sledováni 12 týdnů po aplikaci buněk. U žádného z pacientůse neobjevily závažnější nežádoucí účinky léčby. Nejčastěji se objevovaly mírné nežádoucí účinky v podobě zarudnutí a otoku v místě podání buněk. U některých pacientů se objevily krátkodobé poruchy čichu a bolesti hlavy. U žádného pacienta nedošlo ke změnám při vyšetření svalové hmoty (nedošlo k nárůstu objemu).

Výsledky tedy ukazují, že je léčba bezpečná a je tedy možné přistoupit do dalších fází testování a otestovat účinnost.

13.1.2025 DH

https://thejcn.com/DOIx.php?id=10.3988/jcn.2024.0299