Bezpečnost a účinnost opakovaného podání kmenových buněk u amyotrofické laterální sklerózy

Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je velmi závažné neurologické onemocnění, které vede k postupné ztrátě svalové síly a ochrnutí. Nakonec dochází i k narušení dýchacích svalů, což vede k úmrtí pacientů. Zatím neexistuje účinná léčba, která by zcela zastavila postup nemoci. Lze pouze zpomalit zhoršování a mírnit obtíže, které nemoc přináší. V této studii autoři podávali pacientům s ALS kmenové buňky z kostní dřeně (MSC). MSC byly podány třikrát, současně do oblasti mozkových plen a nitrožilně. Mezi podáními byla měsíční pauza. Během tří následujících měsíců byla provedena vyšetření sledující bezpečnost a účinnost léčby MSC. U žádného pacienta nedošlo k závažnějším nežádoucím účinkům, byly zaznamenány jen přechodné obtíže v místě aplikace buněk, popř. bolesti hlavy. Dále u pacientů došlo ke zvýšení FVC, tj. parametru, který se měří pomocí spirometrie a udává množství usilovně vydechnutého vzduchu po usilovném nádechu. Hodnotu FVC ovlivňuje nejen stav plic, ale i dýchacích svalů. Dále došlo i ke zlepšení škály, která hodnotí stav pacientů s ALS (ALSFRS), tj. např. pohyblivost. Výsledky tedy ukazují, že opakované podání MSC pacientům s ALS je bezpečné, a navíc může dojít k mírnému zlepšení stavu.

17.02.2025 DH

DOI: 10.2174/011574888X330199250106081717

Česká Genetická Banka